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9月16日最新發布的《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》(下簡稱《實施方案》)明確，允許開展真實世界臨床數據應用研究。對先行區范圍內臨床急需少量進口藥品、醫療器械的符合要求的臨床使用數據，可以用于進口藥品、醫療器械注冊申請。

先行先試臨床數據

可作上市注冊依據

官方解讀此舉意味著，把先行區在試用新藥和醫療器械過程中積累的臨床數據，作為在國內上市注冊的依據。

這條最新政策突破了2013年2月國務院批準設立博鰲樂城國際醫療旅游先行區時給的“國九條”政策。海南省省長沈曉明稱，《實施方案》是“國九條”的升級版。

沈曉明說，之前“國九條”允許在先行區內可以少量使用那些在美國、日本、歐盟已經注冊但在國內還沒有注冊的臨床急需藥物；今天的《實施方案》不但允許它用，而且用的過程中積累的數據可作為真實世界數據，等同于臨床試驗數據，可以作為申請在中國注冊的依據。

沈曉明認為，此舉能夠極大地縮短全球創新藥物進入中國市場的時間?！坝辛诉@個政策，我們希望《我不是藥神》里的故事不再重演?！?/p>

沈曉明在發布會上介紹，全國每年大概有60萬人去國外看病，為的是尋求國外最好的藥物、最好的醫療器械。根據目前國內監管現狀，這些最好的藥物、最好的器械進入國內市場，至少需要五年左右的時間。之所以形成去國外就醫問藥的“大軍”，這和醫療衛生服務的供給側有關系，他將它比喻成醫療衛生系統的“馬桶蓋”問題。

“就像我們去日本買馬桶蓋、買電飯煲，并不是因為國內買不到，而是因為我們在國內買到的不是我們想要的?！鄙驎悦髡f。國際醫療旅游先行區的設立即是供給側結構性改革的產物。

海南正在籌建博鰲研究醫院

允許使用真實世界數據用于新藥注冊，也可以極大地降低全球創新藥物進入中國市場的成本，使國際企業有更高的積極性，將全球最好的藥物、最好的器械帶到中國市場?！叭绻麜r間變得更快了，成本變得更低了，相信那些國外企業肯定愿意把更好的東西帶到中國市場來，也能夠使更多的中國病患得益于全球最先進的藥物和醫療器械?！?/p>

沈曉明期盼，這一升級版的新政可以進一步鞏固先行區作為全球最新醫療技術進入中國門戶的地位。

據介紹，目前海南正在籌建博鰲研究醫院?！拔覀兿Ｍ椦芯酷t院能夠成為真實世界臨床數據應用的主要平臺，也鼓勵已經在園區的醫療機構積極參與到這項創造性的工作中來?！?/p>

目前，海南省已經成立了一個專門的工作小組和專家顧問小組，在國家藥監局的指導下，已經完成真實世界臨床數據應用研究方案，同時也在制定相應的標準和政策法規體系。

沈曉明表示，先行區將利用第二屆中國(上海)國際進口博覽會等平臺重點招商，吸引全球最新藥品和器械落戶到先行區。

“‘真實世界數據的臨床應用’是很專業的詞匯，但是這個專業詞匯后面隱藏的是巨大的商業機會，或者說是巨大的紅利。”沈曉明說。

加快先行區藥品

醫療器械進口審批

除了真實世界的臨床數據可以用于新藥注冊，《實施方案》還支持開展干細胞等臨床前沿醫療技術研究項目，獲得符合要求的安全性數據用于進一步開展臨床試驗或注冊申請。

國家藥監局副局長顏江瑛也介紹，《實施方案》還將加快先行區藥品醫療器械進口審批，“將臨床急需少量進口藥品、醫療器械先行先試的政策適用范圍擴大到先行區內符合條件的醫療機構?！?/p>

《實施方案》還明確將對醫療機構中藥制劑委托配置、應用傳統工藝配置的中藥制劑實行備案管理，“允許國內醫療機構院內制劑在符合國家規定的條件下，在先行區調劑使用?！?/p>

關注 患者經允許離區可攜帶少量自用進口藥品

《實施方案》提出，在患者備案承諾基礎上，將有條件允許先行區醫療機構患者帶合理自用量的進口藥品離開先行區使用。有關部門將按照“少量、自用”原則，抓緊制定進口藥品帶離先行區使用的管理辦法。

我國新修訂的藥品管理法規定：醫療機構因臨床急需進口少量藥品的，經國務院藥品監督管理部門或者國務院授權的省、自治區、直轄市人民政府批準，可以進口。進口的藥品應當在指定醫療機構內用于特定醫療目的。

2018年4月和12月，國務院分別授權海南省人民政府對海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區內醫療機構臨床急需且在中國尚無同品種產品獲準注冊的醫療器械、因臨床急需進口少量藥品(不含疫苗)的申請實施審批。

海南省藥品監督管理局發布的信息顯示，今年上半年，在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，海南省藥監局批準臨床急需進口藥品和醫療器械32個品種，用于71名患者，“沒有發生1例流弊事件，沒有發生一起安全事故”。

國家藥監局副局長顏江瑛介紹，截至目前，海南省依申請批準進口的臨床急需藥品共有4個品種、5個批次，包括：治療特異性皮炎的杜普單抗、治療乳腺癌的T-DM1、治療葡萄膜炎的氟輕松玻璃體內植入劑以及治療肺癌的德瓦魯單抗，已用于25名患者的治療。

此外，海南省共批準臨床急需的醫療器械有17個批次26個品種，271套產品，包括：人工角膜、人工耳蝸、皮下植入式心律轉復除顫器、無導線起搏器(藍牙起搏器)，已經用于60名患者。

有一名失明20多年的患者生活完全不能治理，雙眼化學燒傷，傳統角膜移植已經沒有辦法治療，手術前生活是完全不能自理。使用臨床急需進口醫療器械的人工角膜進行手術后，視力恢復到視力表的0.5，可以騎自行車，生活可以自理。

還有一個確診為Ⅲ度房室傳導阻滯的76歲女性患者，既往兩次植入傳統永久起搏器及導線后發生雙側囊袋感染，再次植入這些傳統的起搏器有較大感染風險，由于無導線的起搏器不存在囊袋和導線，所以可以降低感染的風險，患者植入了這個無導線的起搏器之后，心動過緩癥狀明顯改善，起搏器工作良好，延續了她的生命。

如何保證用藥安全？ 海南將探索藥監新模式

新政將有條件允許先行區醫療機構患者帶合理自用量的進口藥品離開先行區使用。如何保證安全和藥品監管？

海南省省長沈曉明介紹，海南將從園區、醫院和醫生三個層面加強合理自用藥進口藥品的監管。

“在園區政府層面，我們將創新機制，建立‘二合一’的醫療和藥品監管體制?！鄙驎悦髡f。

據悉，在目前的國內監管架構下，醫療行為涉及衛健和藥品兩個監管體系，隸屬于兩個不同的政府部門。兩頂“大蓋帽”管一個醫療行為，相互不通氣，有的時候重復監管，有的時候監管缺位。

在先行區，海南將試行將兩支隊伍合成一支隊伍，變兩頂“大蓋帽”為一頂“大蓋帽”，對醫療行為和藥品實行綜合監管。

“這是一個有益的嘗試，將極大提高監管效率。我們認為，這項改革和市場監管‘三合一’改革有同樣重大的意義?！鄙驎悦髡f。

此外，先行區醫院將建立信息化系統平臺，實現這些特殊藥品來源可追溯、去向可查證、行為可留痕、責任可追究。

“一個病人需要用什么藥就開什么藥，自用量是多少就開多少，在初始階段慢性病人的用藥量我們考慮不超過一個月。”據沈曉明介紹，將通過信息系統，把政府層面的監管、醫院層面的監管和醫生層面的監管連接起來，醫生在網上開方，醫院在網上審方，政府在網上核方，醫生、醫院和政府相關部門的公職人員都接觸不到藥品，避免藥品被非法帶到不用藥的病人那兒，或者被非法帶出醫院。

聲音

《實施方案》是“國九條”的升級版。此舉能夠極大地縮短全球創新藥物進入中國市場的時間。有了這個政策，我們希望《我不是藥神》里的故事不再重演。

如果時間變得更快了，成本變得更低了，相信那些國外企業肯定愿意把更好的東西帶到中國市場來，也能夠使更多的中國病患得益于全球最先進的藥物和醫療器械。

——海南省省長沈曉明

采寫： 南都記者 吳斌 發自北京

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