新京報訊（記者王卡拉）11月10日，火石創造發布的數據顯示，10月，全球多款新藥獲批上市，其中，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準17款新藥，歐洲藥品管理局未授權藥品上市，中國國家藥監局批準了6款1類新藥上市，適應癥涉及腫瘤、罕見病、消化系統疾病、眼科疾病等多個領域。

在美國獲批上市的17款新藥中，有5款藥獲得“孤兒藥”身份，分別為優時比的補體C5抑制劑zilucoplan、基因泰克的恩曲替尼、禮來的mirikizumab-mrkz、瑞士Santhera制藥的Vamorolone及君實生物的特瑞普利單抗。

zilucoplan（商品名“Zilbrysq”）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的全身型重癥肌無力成年患者，是首個獲批用于治療該類患者的每日一次經皮下給藥的新型大環肽類C5補體抑制劑。該藥通過其靶向作用機制抑制補體介導的神經肌肉接頭損傷。與靜脈給藥治療相比，使用可自我給藥的Zilbrysq，可減少往返醫院的時間、減少對工作的干擾和增加患者生活的獨立性。與單克隆抗體C5抑制劑不同，作為一種肽，Zilbrysq可與靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換同時使用，無須補充給藥。

基因泰克的恩曲替尼(商品名“Rozlytrek”)于10月獲FDA加速批準的是其新適應癥，用于治療1個月及以上患有神經營養性酪氨酸受體激酶(NTRK)基因融合陽性實體瘤的兒童。恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中樞神經系統（CNS）活性的強效選擇性抑制劑，能夠穿過血腦屏障。自2019年以來，恩曲替尼陸續在日本、美國、歐盟等地獲批上市。2022年8月獲國家藥監局批準上市，目前已獲批兩項適應癥，第三項適應癥上市申請于今年5月獲國家藥監局受理，擬用于NTRK融合陽性局部晚期或轉移性實體瘤兒童患者。

禮來的mirikizumab-mrkz（商品名“Omvoh”）是首個治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者的人源化IgG4單克隆抗體，該藥今年3月最先在日本獲批上市，適應癥為中重度活動性潰瘍性結腸炎。此后在歐盟、英國獲批上市，10月獲FDA批準上市。Omvoh可與IL-23的p19亞基結合，阻斷IL-23介導的炎癥反應。IL-23通路過度激活引起的炎癥在UC的發病機制中起著關鍵作用。除潰瘍性結腸炎外，該藥還被開發用于治療中度至重度活動性克羅恩病。

瑞士Santhera制藥的Vamorolone（商品名“Agamree”）為類固醇藥物，能夠有選擇性地激活類固醇的某些信號通路。在杜氏肌營養不良患者中，類固醇藥物的抗炎癥效果是介導藥物療效的主要機制，但是類固醇的其他活性會帶來影響患者生活質量的副作用。Vamorolone能夠在保持類固醇對杜氏肌營養不良療效的同時減少副作用的產生。Vamorolone在美國與歐洲獲得了治療杜氏肌營養不良的孤兒藥資格，并獲得FDA快速通道資格與罕見兒科疾病認定。Santhera制藥已將Vamorolone在北美與中國的權益分別授權給Catalyst Pharmaceuticals與曙方醫藥。

君實生物的特瑞普利單抗10月在美國獲批上市，成為我國首個在美國獲批上市的研發和生產的創新生物藥。特瑞普利單抗是國內首個獲批上市的PD-1單抗，截至10月30日，特瑞普利單抗的6項適應癥已于中國獲批。本次在美國獲批的2項適應癥覆蓋復發/轉移性鼻咽癌的全線治療，分別為聯合順鉑/吉西他濱作為轉移性或復發性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；單藥治療既往含鉑治療過程中或治療后疾病進展的復發性、不可切除或轉移性鼻咽癌的成人患者。除了在美國獲批外，君實生物也已向歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健品管理局（MHRA）提交了特瑞普利上市申請并獲受理，適應癥為該藥用于局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療聯合方案，以及局部晚期/復發或轉移性食管鱗癌患者的一線治療聯合方案。

國內方面，10月共有6個1類新藥獲批上市，分別為輝瑞的甲苯磺酸利特昔替尼、百時美施貴寶的氚可來昔替尼、青峰藥業的枳實總黃酮片、以嶺藥業的通絡明目膠囊和健民藥業的小兒紫貝宣肺糖漿。

校對 盧茜