CAR-T細胞治療藥物，如何惠及更多患者，是藥企們當前面臨的挑戰(zhàn)。

2024年1月11日下午，復(fù)星凱特宣布，其聯(lián)合宸汐健康推出奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃。奕凱達將成為中國首款按療效價值支付的生物創(chuàng)新藥，也是國內(nèi)首個推出按療效價值支付的CAR-T細胞治療藥物。

宸汐健康是國藥控股旗下健康管理和患者綜合服務(wù)平臺。奕凱達是復(fù)星凱特的CAR-T細胞治療藥物，是從美國企業(yè)Kite引進并進行技術(shù)轉(zhuǎn)移、并獲授權(quán)在中國進行本地化生產(chǎn)的藥品，是中國首個獲批上市的CAR-T細胞治療藥物，最早獲批于2021年6月。

按照此次支付計劃，符合條件的患者在使用奕凱達治療后，若未能達到完全緩解（CR），將獲得最高60萬人民幣的返還。

所謂的腫瘤治療完全緩解，是描述腫瘤治療效果的一種常用詞語，指影像學檢查或者骨髓檢查等顯示腫瘤病灶完全消失，且患者體內(nèi)已經(jīng)找不到其他腫瘤組織，各項腫瘤標準物也恢復(fù)到正常水平。

復(fù)星凱特項目負責人齊淵元對第一財經(jīng)記者表示，奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃將嚴格參照《2014版Lugano評估標準》（針對淋巴瘤療效評估的最新國際權(quán)威標準）評估完全緩解（CR）結(jié)果，并且公司將聯(lián)合包括臨床專家、衛(wèi)健委、治療示范中心等政府、醫(yī)療機構(gòu)各方共同探討、建立“治愈”標準。

細胞免疫療法正在革新腫瘤治療方式，讓腫瘤治愈變成了可能。

截至目前，中國市場已獲批上市了4款CAR-T細胞治療藥物，獲批的適應(yīng)證均局限在血液瘤領(lǐng)域，具體是淋巴瘤或者多發(fā)性骨髓瘤，其中奕凱達獲批用于二線或者二線以上大B細胞淋巴瘤治療。

隨著越來越多的CAR-T細胞治療藥物上市，市場競爭日趨激烈。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T細胞治療藥物屬于活細胞藥物，生產(chǎn)成本高昂，除了復(fù)雜的工藝外，從患者體內(nèi)抽取T細胞經(jīng)過改造后再回輸?shù)倪^程也使得這類藥物不能像常規(guī)化藥及生物藥一般進行批量生產(chǎn)，進一步拉高了成本。

這些年，為了擴大可及性，包括奕凱達在內(nèi)的細胞治療產(chǎn)品曾嘗試通過談判進入國家醫(yī)保，但最后沒有下文，原因在于國家醫(yī)保局針對“天價藥”有“50萬不談，30萬不進”的不成文規(guī)定。因此，要進入醫(yī)保目錄談判名單內(nèi)的藥物，價格需降到50萬元以內(nèi)，這對于CAR-T細胞治療藥物而言，難度還很大。然而，居高不下的價格，又限制了藥品在市場中的普及。

自奕凱達在國內(nèi)上市以來，復(fù)星凱特已在全國25個省區(qū)市建立160多家奕凱達高標準治療中心，并推動CAR-T細胞治療產(chǎn)品納入超100款城市惠民保項目，以及超過75款商業(yè)健康保險項目。截至2023年，奕凱達已成功治療超600位復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤患者。

復(fù)旦大學公共衛(wèi)生學院教授王沛對第一財經(jīng)記者表示，按療效價值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個平衡點，兼顧到了藥物的長期療效與患者短期巨大投入。該支付方式的出現(xiàn)，可以抵消部分患者想用但不敢用的顧慮，有望進一步提升藥物可及性，但藥品推出按療效價值支付背后，也要有充分的真實數(shù)據(jù)支撐。

齊淵元亦對第一財經(jīng)記者表示，按療效價值支付的方式，在國外探索已比較成熟了，但國內(nèi)在實踐的仍寥寥無幾，究其原因，會面臨兩大因素制約，一是要有足夠多的數(shù)據(jù)可以進行價值測算；二是要有客觀評判標準，并不是所有的病種都適合探索按療效價值支付。

“在數(shù)據(jù)方面，我們做了比較多的積累，且有信心，奕凱達是全球擁有最多和最大樣本量真實世界研究數(shù)據(jù)的CAR-T產(chǎn)品，也是目前擁有最長隨訪時間的CAR-T產(chǎn)品，在全球已積累了1.3萬例的數(shù)據(jù)；對于淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個相對比較客觀的評價標準，核心手段是PET-CT進行掃描，評價標準相對客觀。”齊淵元說。