【1】惰性B細胞非霍奇金淋巴瘤(iB-NHL)新藥！PI3Kδ抑制劑zandelisib：客觀緩解率(ORR)75.4%!

2022-11-24報道，MEI Pharma與全球合作伙伴協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）近日公布了口服選擇性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑zandelisib（ME-401）治療復發(fā)或難治性（r/r）惰性B細胞非霍奇金淋巴瘤（iB NHL）2期MIRAGE研究（NCT04533581）的頂線結果。這是一項多中心、開放標簽、單臂2期試驗，評估了zandelisib作為單藥療法，用于治療r/r iB NHL日本患者（沒有小淋巴細胞淋巴瘤[SLL]、淋巴漿細胞性淋巴瘤[LPL]、華氏巨球蛋白[WM]）的療效和安全性，這些患者之前接受過至少2線系統(tǒng)治療。

zandelisib（ME-401）是一款在研口服磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ抑制劑。PI3Kδ抑制劑通常在癌細胞中過度表達，并在血液腫瘤的增殖及存活中起著關鍵作用。zandelisib對PI3Kδ亞型呈現(xiàn)出很高的選擇性，且與其他PI3Kδ抑制劑具有不同的藥物特性，該藥具有成為同類最佳（best-in-class）PI3Kδ抑制劑的潛力。其臨床特征表明，zandelisib作為一種單藥療法或與其他癌癥藥物聯(lián)合用藥，有機會解決一系列B細胞惡性腫瘤。

【2】首個地圖樣萎縮(GA)藥物！C3補體抑制劑Empaveli(pegcetacoplan)在美國進入審查!

2022-11-24報道，Apellis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理該公司主動提出的對C3補體抑制劑Empaveli（pegcetacoplan，玻璃體腔注射）治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發(fā)性地圖樣萎縮（GA）新藥申請（NDA）的重大修訂。更新后的《處方藥付費者申報法案》（PDUFA）目標日期為2023年2月26日。FDA還重申，不打算召開咨詢委員會會議討論該申請。GA是一種不可逆的、毀滅性的疾病，會導致視力喪失。目前，尚無批準的治療方法。

Empaveli的活性藥物成分pegcetacoplan是一種靶向性C3抑制劑，旨在調(diào)節(jié)補體過度激活，這是導致許多嚴重疾病發(fā)生和發(fā)展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結合，特異性地與C3和C3b結合。目前，pegcetacoplan正被開發(fā)用于治療多種疾病，包括PNH、GA和C3腎小球病。在美國，F(xiàn)DA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。

Empaveli是第一種獲得監(jiān)管批準的C3靶向療法，該藥已于2021年5月獲得美國FDA批準、2022年12月獲得歐盟委員會（EC）批準上市：用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。適用于：（1）先前沒有接受過治療的PNH成人患者；（2）先前接受過C5抑制劑Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

【3】首個冷凝集素病(CAD)藥物！歐盟批準補體C1s抑制劑Enjaymo：治療1周改善溶血/貧血/疲勞!

2022-11-24報道，賽諾菲（Sanofi）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準Enjaymo（sutimlimab）：用于冷凝集素病（CAD）成人患者，治療溶血性貧血。2022年2月，Enjaymo已獲得美國FDA批準：用于治療CAD成人患者，減少因溶血導致的紅細胞輸注需求。2022年6月，Enjaymo也獲得了日本厚生勞動省（MHLW）的批準。據(jù)估計，CAD影響美國、歐洲、日本約12000人，該病與嚴重疲勞、血栓栓塞事件和死亡的風險增加相關。

njaymo是第一個也是唯一一個被批準用于治療CAD的藥物，通過抑制紅細胞破壞（溶血）發(fā)揮作用。CAD是一種罕見、嚴重、慢性、自身免疫性溶血性貧血疾病，在這種疾病中，免疫系統(tǒng)中的補體系統(tǒng)錯誤地攻擊人體健康紅細胞并導致紅細胞破裂（溶血）。CAD患者可能會經(jīng)歷慢性貧血、嚴重疲勞、急性溶血危象和其他潛在的并發(fā)癥，包括血栓栓塞事件和早期死亡的風險升高。

Enjaymo的活性藥物成分為sutimlimab，這是一種首創(chuàng)的（first-in-class）人源化單克隆抗體，經(jīng)專門設計用于選擇性靶向和抑制C1復合物中的絲氨酸蛋白酶C1s，C1復合物是激活免疫系統(tǒng)經(jīng)典補體途徑的第一步。經(jīng)典補體途徑是先天免疫系統(tǒng)的一部分，其激活是CAD溶血的中心機制。通過靶向抑制C1s，sutimlimab據(jù)認為可阻斷經(jīng)典補體途徑的激活，從而阻止CAD中的C1激活溶血的發(fā)生。

【4】HER2陽性晚期胃癌新藥！歐盟CHMP推薦批準Enhertu：歐洲10多年來首個HER2靶向藥!

2022-11-24報道，阿斯利康（AstraZeneca）與合作伙伴第一三共制藥（Daiichi Sankyo）近日聯(lián)合宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議批準HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan）：作為一種單藥療法，用于治療先前已接受過曲妥珠單抗（HER2靶向單抗）方案的晚期HER2陽性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌成人患者。Enhertu由阿斯利康與第一三共聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化。

Enhertu是第一個被批準治療HER2陽性胃癌的ADC藥物，該藥分別于2020年9月、2021年1月在日本、美國獲得批準，用于治療HER2陽性轉(zhuǎn)移性胃或GEJ腺癌患者。值得一提的是，Enhertu是第一個顯示在先前接受過化療和抗HER2療法治療的HER2陽性轉(zhuǎn)移性胃癌患者中與化療相比顯著延長總生存期（DESTINY-Gastric02試驗結果，中位OS：12.5個月 vs 8.4個月）的HER2靶向療法。根據(jù)臨床試驗中令人信服的強勁療效，Enhertu將成為這類患者臨床治療的新護理標準。

【5】白血病（Ph+ALL）一線治療頭對頭3期臨床：Iclusig(普納替尼)療效優(yōu)于伊馬替尼!

2022-11-24報道，武田制藥（Takeda）近日宣布，3期PhALLCON試驗達到了主要終點。這是一項隨機、國際性、開放標簽、多中心3期試驗，正在評估Iclusig（ponatinib，普納替尼）與伊馬替尼（imatinib）相比，聯(lián)合低強度化療用于新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）成人患者一線治療的療效和安全性。

Iclusig是一種靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），BCR-ABL1是一種異常酪氨酸激酶，在慢性粒細胞性白血病（CML）和Ph+ALL中表達。Iclusig是一種基于計算和結構的藥物設計平臺開發(fā)的靶向腫瘤學藥物，專門用于抑制BCR-ABL1及其突變的活性。Iclusig可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治療耐藥突變，包括最具耐藥性的T315I突變。 Iclusig是第一種被證實對BCR-ABL1的T315I門控突變有活性的上市TKI。這種突變與對所有其他上市TKI的耐藥性有關。

【6】胃癌創(chuàng)新療法！首創(chuàng)CLDN18.2單抗zolbetuximab 3期臨床成功：一線治療顯著延長生存期！

2022-11-24報道，日本藥企安斯泰來（Astellas）近日公布了單抗藥物zolbetuximab治療胃癌3期SPOTLIGHT臨床試驗的陽性頂線結果。zolbetuximab是一種靶向Claudin 18.2（CLDN18.2）的首創(chuàng)（first-in-class）單克隆抗體藥物。

zolbetuximab是一種首創(chuàng)的（first-in-class）嵌合IgG1單克隆抗體（mAb），靶向并結合跨膜蛋白CLDN18.2。zolbetuximab通過與胃上皮細胞癌細胞表面的CLDN18.2結合而起作用。在臨床前研究中，這種結合相互作用通過激活2種不同的免疫系統(tǒng)通路誘導癌細胞死亡——抗體依賴性細胞毒性（ADCC）和補體依賴性細胞毒性（CDC）。目前，zolbetuximab在胃癌、胃食管癌和胰腺癌中的安全性和有效性正在調(diào)查中。

【7】卵巢癌靶向藥！美國FDA限制Zejula(尼拉帕利)二線線維持治療適應癥人群!

2022-11-24報道，葛蘭素史克（GSK）近日發(fā)布了一份通告，應美國食品和藥物管理局（FDA）的要求，將限制PARP抑制劑Zejula（niraparib，尼拉帕利）二線維持治療適應癥：僅適用于攜帶有害或疑似有害種系BRCA突變（gBRCAmut）的晚期卵巢癌（上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌）患者群體。在美國，Zejula用于鉑類化療有完全或部分應答的晚期卵巢癌患者的一線維持治療適應癥保持不變。

Zejula是一種口服、每日一次的PARP抑制劑，用于鉑敏感復發(fā)性卵巢癌的維持治療。FDA的這一決定是在FDA對ENGOT-OV16/NOVA三期試驗的最終總生存期（OS）分析進行審查之后作出的。該試驗是批準二線維持適應癥的基礎。在ENGOT-OV16/NOVA試驗的最終OS結果中，OS次要終點在非gBRCAmut隊列中的風險比（HR）為1.06（95%CI:0.81-1.37）。

【8】首個B型血友病基因療法！美國FDA批準Hemgenix：一次性輸注，持久降低年出血率!

2022-11-23報道，杰特貝林（CSL Behring）與合作伙伴UniQure近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準B型血友病一次性基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）：這是一種基于腺相關病毒5（AAV5）的基因療法，用于治療目前正在使用凝血因子IX預防性治療、目前或先前有發(fā)生危及生命的出血、或反復出現(xiàn)嚴重自發(fā)性出血發(fā)作的B型血友病（先天性因子IX缺乏癥）成人患者。

Hemgenix是一種一次性基因治療產(chǎn)品，通過靜脈輸注一次性給藥。Hemgenix由攜帶凝血因子IX基因的AAV5病毒載體組成。該載體將因子IX的Padua基因變體（FIX Padua）攜帶到肝臟的靶細胞中，產(chǎn)生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，提高血液中因子IX水平，從而限制出血發(fā)作。該AAV5載體會保留在肝臟的靶細胞內(nèi)，但通常不會整合進人體自身的DNA中。一旦輸注后，該AAV5載體允許肝細胞產(chǎn)生穩(wěn)定水平的因子IX。監(jiān)管方面，Hemgenix已獲得美國FDA授予優(yōu)先審查、孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD），已獲歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物資格（PRIME）和加速評估資格。

【9】全身型重癥肌無力(gMG)新藥！FcRn拮抗劑efgartigimod皮下制劑獲美國FDA優(yōu)先審查，再鼎醫(yī)藥引進中國!

2022-11-23報道，再鼎醫(yī)藥合作伙伴argenx近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理SC efgartigimod（1000mg efgartigimod-PH20）生物制品許可申請（BLA）進行優(yōu)先審查：用于治療全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。FDA已指定《處方藥申報者付費法案》（PDUFA）的目標行動日期為2023年3月20日。

efgartigimod靜脈（IV）制劑的商品名為Vyvgart，這是第一款獲得監(jiān)管批準的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑。2021年12月，Vyvgart獲得美國FDA批準，用于治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性（AChR Ab+）gMG成人患者。

Vyvgart為gMG患者帶來了一種首創(chuàng)的（first-in-class）靶向療法。來自關鍵3期ADAPT試驗的結果顯示，Vyvgart治療可顯著改善gMG患者的力量和生活質(zhì)量。特別是，大多數(shù)接受Vyvgart治療的患者，在給藥的頭2周就觀察到有臨床意義的改善。

SC efgartigimod是一種皮下（SC）制劑，由efgartigimod與重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20）配制而成。rHuPH20是Halozyme公司的ENHANZE?藥物遞送技術。Enhanze技術利用重組酶rHuPH20暫時性地降解皮下的透明質(zhì)酸，以增加滲透性并使藥物快速進入血液。ENHANZE技術能夠?qū)崿F(xiàn)將通常通過靜脈（IV）給藥的生物制劑開發(fā)為皮下（SC）給藥的產(chǎn)品。

來自3期橋接研究的陽性結果證實：efgartigimod皮下（SC）給藥與靜脈（IV）給藥（Vyvgart）相比，在第28天的總IgG降低顯示出非劣效性。

【10】HER2-晚期胃癌一線免疫治療！默沙東Keytruda+化療3期臨床試驗：顯著延長生存期!

2022-11-23報道，-默沙東（Merck & Co）近日公布了3期KEYNOTE-859試驗（NCT03675737）的陽性頂線結果。這是一項隨機、雙盲試驗，正在評估抗PD-1療法Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）聯(lián)合化療、安慰劑聯(lián)合化療一線治療人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌患者。

Keytruda屬于抗PD-(L)1腫瘤免疫療法，這類療法通過提高人體免疫系統(tǒng)的能力來幫助檢測和對抗腫瘤細胞。Keytruda是一種抗PD-1療法，通過阻斷PD-1與其配體PD-L1和PD-L2之間的相互作用，從而激活可能影響腫瘤細胞和健康細胞的T淋巴細胞。目前，Keytruda已成為多種類型癌癥的基礎療法。

【11】局部用抗TNFα藥物利卡明利單抗（OCS-02）滴眼液治療急性前葡萄膜炎探索性II期臨床積極結果在Translational Vision Science & Technology（TVST) AN ARVO JOURNAL 上發(fā)表

2022-11-22報道，瑞士洛桑，2022年11月22日——Oculis S.A. (Oculis), 一家以突破性創(chuàng)新來發(fā)展改變生活的治療方法以挽救視力和改善眼科治療的全球性眼科公司， 宣布利卡明利單抗隨機、多中心、平行組別、活性對照II期臨床試驗評估利卡明利單抗（OCS-02）滴眼液對急性前葡萄膜炎（AAU）患者前房（AC）細胞分級的影響（NCT02482129）的結果已發(fā)表在Translational Vision Science & Technology（TVST）, AN ARVO JOURNAL上。這項研究，名為“局部用抗TNFα藥物利卡明利單抗滴眼液治療急性前葡萄膜炎：一項隨機II期探索研究”，可在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）網(wǎng)站上訪問, here.

本研究結果在治療AAU患者方面的預設標準上達到了其主要目標，從而建立了療效證據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，以AC細胞等級較基線降低≥2（SUN）來定義，利卡明利單抗 （OCS-02）治療的患者在第15天的應答率為56%。研究中次要和探索性終點也支持利卡明利單抗（OCS-02）滴眼液的療效，大多數(shù)患者第八天顯示AC細胞等級從基線降低≥2個單位，很少患者需要救援治療。大多數(shù)患者至少一次訪問中實現(xiàn)AC細胞等級為零，且AC細胞等級較基線平均變化相當于應答狀態(tài)。利卡明利單抗（OCS-02）耐受性良好，包括沒有與利卡明利單抗相關的眼壓升高。

【12】高磷血癥新藥！首創(chuàng)NHE3抑制劑Xphozah獲美國FDA專家委員會支持，復星醫(yī)藥引進中國!

2022-11-22報道，Ardelyx公司近日公布美國食品和藥物管理局（FDA）心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）會議對口服鈉氫交換體3（NHE3）抑制劑Xphozah（tenapanor ）用于慢性腎臟病（CKD）透析成人患者控制血清磷的投票結果。該委員會：（1）以9票贊成、4票反對的投票結果認為，Xphozah作為單藥療法的益處大于風險；（2）以10票贊成、2票反對、 1票棄權的投票結果認為，Xphozah與磷酸鹽結合劑聯(lián)合用藥的益處大于風險。

Xphozah（tenapanor）由Ardelyx發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，是一種在研的首創(chuàng)（first-in-class）磷酸鹽吸收抑制劑（PAI）。Xphozah以獨特的阻斷作用機制，在腸道局部發(fā)揮作用，抑制鈉氫交換體3 （NHE3），通過細胞旁途徑（paracellular pathway，膳食磷酸鹽吸收的主要途徑）減少磷酸鹽吸收。這種新穎的阻斷機制能夠?qū)崿F(xiàn)每日2次30mg片劑（BID）給藥方案。在臨床試驗中， tenapanor最常見的副作用是腹瀉。

【13】膽管癌一線免疫治療！歐盟CHMP推薦批準Imfinzi+化療：顯著延長生存期！

2022-11-22報道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議批準抗PD-L1療法Imfinzi（英飛凡，通用名：durvalumab，度伐利尤單抗）：聯(lián)合化療（吉西他濱+順鉑）一線治療不可切除性或轉(zhuǎn)移性膽管癌（BTC）成人患者。CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者通常會在2個月內(nèi)做出最終審查決定。如果獲得批準，Imfinzi+化療將為歐洲的晚期BTC患者帶來第一種免疫治療方案，這一創(chuàng)新方案已被證明能夠顯著延長患者生命。

Imfinzi（英飛凡，度伐利尤單抗）是一種人單克隆抗體，靶向結合細胞程序性死亡因子配體1（PD-L1），阻斷PD-L1與PD-1和CD80的相互作用，對抗腫瘤的免疫逃避策略并釋放免疫反應的抑制作用。

【14】1型糖尿病(T1D)重大進展！美國FDA批準Tzield：首個可延緩1型糖尿病發(fā)病的藥物!

2022-11-22報道，Provention Bio是一家致力于攔截和預防免疫介導性疾病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：該藥是一種靜脈注射的抗CD3單抗，作為第一種也是唯一一種免疫調(diào)節(jié)療法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和兒童患者（≥8歲），延緩3期T1D（臨床T1D）的發(fā)病。用藥方面，Tzield連續(xù)14天每天靜脈輸注一次。

值得一提的是，Tzield是第一種可預防/延緩特定人群發(fā)展為臨床T1D（3期T1D）的療法，這是繼一個世紀前胰島素問世以來，T1D治療方面取得的第一個重大進展。來自關鍵性TN-10研究數(shù)據(jù)顯示，在病程處于2期的T1D癥狀前患者中，與安慰劑相比，單個為期2周（14天）療程的Tzield治療，將胰島素依賴性臨床期疾病（3期T1D）的中位診斷時間延遲了25個月或約2年（50個月 vs 25個月），這代表著3期T1D發(fā)病時間在統(tǒng)計學上顯著延長。

【15】前列腺癌(mCRPC)一線治療新標準！PARP抑制劑+新型激素療法組合方案Lynparza+Zytiga在歐美即將獲批!

2022-11-21報道，-阿斯利康（AstraZeneca）和默沙東（Merck & Co）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議批準PARP抑制劑類抗癌藥Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奧拉帕利）：聯(lián)合abiraterone（阿比特龍）和強的松（prednisone）或強的松龍（prednisolone），用于治療在臨床上不適用化療的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。

Lynparza是一種首創(chuàng)、口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可利用腫瘤DNA損傷修復（DDR）通路的缺陷優(yōu)先殺死癌細胞，這種作用模式賦予了Lynparza治療存在DNA損傷修復缺陷的廣泛類型腫瘤的潛力。

Lynparza是全球上市的首個PARP抑制劑，于2014年12月首次獲美國FDA批準。阿斯利康與默沙東于2017年7月達成腫瘤學全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療多種類型腫瘤。在PARP抑制劑范疇，Lynparza擁有最廣泛和最先進的臨床試驗開發(fā)項目。阿斯利康和默沙東正在合作調(diào)查Lynparza作為單藥療法以及組合療法用于廣泛類型腫瘤的治療潛力。

【16】高危經(jīng)典霍奇金淋巴瘤(cHL)一線治療！美國FDA批準CD30靶向藥Adcetris(安適利)：治療≥2歲兒科患者!

2022-11-21報道，西雅圖基因（Seagen）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準CD30靶向抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）Adcetris（安適利，通用名：brentuximab vedotin，注射用本妥昔單抗）：聯(lián)合標準護理劑量強化化療AVE-PC（阿霉素、長春新堿、依托泊苷、強的松、環(huán)磷酰胺），用于治療2歲及以上、先前未接受過治療的高危經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（cHL）兒科患者。

Adcetris是一款治療經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者的公認標準護理藥物。此次批準，將擴大其適用范圍，納入：先前沒有接受過治療的高危cHL兒童和青少年患者。cHL約占所有兒童癌癥的6%，是15-19歲青少年中最常見的癌癥。約三分之一的霍奇金淋巴瘤（HL）患者被歸類為高危，通常為IB、IIIB、IVA或IVB期。cHL約占HL的90%。cHL患者的白細胞異常，其表面通常有一種特殊的蛋白CD30，這是cHL的關鍵標志物。

【17】首個結節(jié)性癢疹藥物！歐盟CHMP推薦批準Dupixent(度伐利尤單抗)：顯著減輕瘙癢、清除皮損!

2022-11-21報道，-賽諾菲（Sanofi）與合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議批準抗炎藥Dupixent（達必妥，通用名：dupilumab，度普利尤單抗）：用于治療適合接受系統(tǒng)性治療的結節(jié)性癢疹（prurigo nodularis）成人患者。歐盟委員會（EC）預計將在未來2個月內(nèi)做出最終審查決定。如果獲得批準，Dupixent將是歐盟第一個也是唯一一個專門適用于治療結節(jié)性癢疹的靶向藥物。

Dupixent靶向2型炎癥的關鍵驅(qū)動因素，該藥是一種全人源化單克隆抗體，特異性抑制2種關鍵蛋白IL-4和IL-13的過度激活信號。IL-4/IL-13是2種炎癥因子，據(jù)認為是過敏疾病和其他2型炎癥疾病中內(nèi)在炎癥的關鍵驅(qū)動因素。

【18】結核病新藥！新型抗結核抗生素GSK3036656 2a期臨床：療效顯著!

2022-11-21報道，-葛蘭素史克（GSK）近日公布了一項2a期臨床研究（Study 201214）的陽性結果。數(shù)據(jù)顯示：在藥物敏感性肺結核患者中，其首創(chuàng)（first-in-class）抗結核藥物GSK3036656以低劑量、每日一次口服治療14天后，顯示出良好的耐受性，并表現(xiàn)出早期殺菌活性（EBA）。

GSK3036656是一種首創(chuàng)的（first-in-class）在研抗結核藥物，正被開發(fā)作為未來聯(lián)合方案的一部分，用于治療結核病。該藥通過抑制亮氨酰t-RNA合成酶 (LeuRS) 來抑制結核分枝桿菌 (Mtb)中的蛋白質(zhì)合成。 GSK3036656不僅對Mtb的實驗室菌株具有活性，而且對一系列藥物敏感結核 (DS-TB)、多藥耐藥結核 (MDR-TB) 、廣泛耐藥結核 (XDR-TB) 的臨床分離株也有活性。TB感染的動物模型表明，GSK3036656在體內(nèi)是有效的。

【19】法布里病新藥！長效α-半乳糖苷酶A產(chǎn)品pegunigalsidase alfa在美國申請上市!

2022-11-18報道，Protalix BioTherapeutics是一家致力于開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化由其專有的ProCellEx?植物細胞蛋白表達系統(tǒng)生產(chǎn)的重組治療蛋白的生物制藥公司。近日，該公司與合作伙伴凱西集團（Chiesi Group）旗下公司Chiesi Global Rare Diseases聯(lián)合宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）重新提交了pegunigalsidase alfa（PRX-102）的生物制品許可申請（BLA）。目前，歐洲藥品管理局（EMA）也正在審查pegunigalsidase alfa的營銷授權申請（MAA）。

pegunigalsidase alfa是一種長效、重組、聚乙二醇化、交聯(lián)α-半乳糖苷酶A，用于治療法布里病（Fabry disease）成人患者。在2018年1月，F(xiàn)DA已授予了pegunigalsidase alfa快速通道資格（FTD）。

【20】兩年獲批三個FDA IND，三迭紀第三款3D打印藥物進入臨床階段

2022-11-18報道，11月18日，南京三迭紀醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“三迭紀”，英文名Triastek）宣布，該公司自主研發(fā)的第三款3D打印藥物產(chǎn)品T21已獲得美國FDA的臨床試驗批準(IND)，這是三迭紀兩年內(nèi)在FDA獲批的第三個IND。T21利用3D打印技術實現(xiàn)了精準的結腸靶向遞送，它體現(xiàn)了三迭紀在藥物遞送技術上的多樣性，驗證了新興技術在產(chǎn)品開發(fā)上豐富的應用場景。

三迭紀的T21產(chǎn)品在美國FDA的注冊申報路徑是505(b)(2)，原研是一款治療潰瘍性結腸炎的藥物。潰瘍性結腸炎是一種病因尚不明確的非特異性炎癥性疾病，病變多位于乙狀結腸和直腸，可延伸至降結腸甚至整個結腸。T21通過結腸靶向遞送技術，將藥物精準遞送到病灶，達到局部給藥、局部起效的作用。